Dopo le proteste di medici, esperti e associazioni, la Commissione Europea ha rinviato l’adozione del parere negativo del CHMP sul farmaco Translarna, unico medicinale destinato alla Distrofia di Duchenne con mutazione nonsense, evitando per il momento che esso sia tolto dal mercato
Nelle scorse settimane, la Commissione Europea, con una decisione senza precedenti, ha stabilito di non adottare il parere negativo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Ema, riguardante il farmaco Translarna, permettendo, per il momento, il persistere della sua disponibilità e presenza sul mercato. Non solo, la Commissione ha richiesto che il CHMP rivaluti la sua decisione e che per far ciò riesamini tutte le informazioni, le prove reali e i dati raccolti dai pazienti, riguardanti tale medicinale.
L’Ataluren, il nome scientifico di Translarna, è attualmente l’unico farmaco disponibile per la distrofia muscolare di Duchenne con mutazione nonsense. Esso, infatti, grazie alla sua somministrazione, permette il formarsi di una proteina funzionante in coloro con la suddetta mutazione. Quest’ultima, modifica il codice genetico in modo tale da impedire la produzione completa di una proteina importantissima, che quindi formandosi incompleta, non può svolgere le sue funzioni correttamente.
Dopo che il Comitato dell’Agenzia Europea del Farmaco aveva espresso a inizio anno, per la seconda volta, l’opinione che Translarna dovesse essere ritirato, molti medici ed esperti hanno chiesto che a tale parere non venisse dato seguito e che la somministrazione di tale terapia non venisse interrotta. È stata proprio la comunità scientifica italiana ad appellarsi, insieme alle associazioni dei pazienti e dei loro familiari, alla Commissione UE, lo ha fatto attraverso una lettera in cui ha spiegato come togliere ai pazienti questa cura potesse influenzare negativamente la loro qualità della vita, soprattutto in assenza di soluzioni mediche altrettanto valide.
Per queste ragioni le famiglie delle persone con distrofia muscolare, le associazioni loro rappresentative e le loro famiglie non possono che accogliere con favore la decisione della Commissione Europea, che con essa concede del tempo per l’utilizzo di Translarna.
Soddisfazione che emerge chiaramente dalle parole del Presidente della UILDM Nazionale, Marco Rasconi, il quale interpellato sulla recente notizia ha dichiarato: “Questa è la notizia che aspettavamo da molto tempo. È frutto di un lavoro condiviso tra associazioni, clinici e famiglie. Siamo molto felici di questo esito perché dà valore alla voce dei pazienti e delle famiglie che ogni giorno convivono con questa patologia. Tutta la nostra comunità è ben consapevole dell’importanza di questo risultato che pone in evidenza quanto sia fondamentale lavorare sulla persona e sulla sua qualità della vita. Grazie a Translarna, abbiamo uno strumento in più a disposizione delle nostre famiglie per fare questo”.
(Elisa Marino)
