Nasce l’Alleanza Neuromuscolare, un’accordo tra Telethon, AIM e AISNP, che sfrutta il lavoro in rete e le diverse conoscenze dei partner coinvolti
L’Alleanza Neuromuscolare, che avrà sede a Milano, è la somma di tre realtà di riferimento in cui converge la specifica competenza ed esperienza di ogni partecipante: l’Associazione Italiana Miologia (AIM) e l’Associazione Italiana per lo Studio del Sistema Nervoso Periferico (AISNP), rappresentano la parte clinica; e la Fondazione Telethon, invece, svolge un importante ruolo nel sostenere la ricerca in ambito sanitario e, da questo punto di vista, possiede una potente macchina organizzativa e ha un contatto diretto con gli enti istituzionali.
Mettersi tutti intorno allo stesso tavolo [...] e cercare di far convergere gli interessi e le competenze nel velocizzare il trasferimento della ricerca di base verso la ricerca clinica”.
L’accordo rafforza una rete di collaborazione, sviluppata negli anni, che è riuscita a coinvolgere i principali centri clinici e di ricerca italiani e a includere le associazioni di pazienti. Infatti, il coordinatore dell’Alleanza, Guido Cavaletti, spiega che il progetto in questa forma, è partito circa un anno fa quando i diversi collaboratori hanno soppesato i potenziali vantaggi di “mettersi tutti intorno allo stesso tavolo [...] e cercare di far convergere gli interessi e le competenze nel velocizzare il trasferimento della ricerca di base verso la ricerca clinica”.
Lo stesso Cavaletti elenca i tre obiettivi principali del sodalizio: “ottimizzare la gestione dei registri di malattia”,”identificare le modalità migliori per creare dei professionisti che siano in grado di comprendere e curare al meglio le malattie neuromuscolari”; e partendo degli altri due fattori, “realizzare trail clinici il più efficienti possibili”.
Nello specifico, e partendo dagli obiettivi dell’Alleanza, saranno le associazioni scientifiche a contribuire da un lato, alla formazione di professionisti nel campo, allo sviluppo di registri delle malattie e protocolli clinici. Dall’altro, Telethon, mette a disposizione il proprio sistema di valutazione dei progetti basato sulla peer review (revisione tra pari), in cui la ricerca scientifica viene controllata da altri esperti nel campo. Inoltre, la Fondazione apporta l’esperienza nell’ambito dei registri, le biobanche e il coordinamento con l’Associazione del Registro.
Così spiega Anna Ambrosini, Ufficio Scientifico Telethon a Milano, il progetto dell’Alleanza alle Manifestazioni Nazionali Uildm 2015 (19 giugno)Un ‘collo di bottiglia’ nella ricerca italiana
“I ricercatori di base e clinici italiani delle patologie neuromuscolari sono sicuramente ai vertici mondiali per quello che riguarda la qualità della produzione [...] Purtroppo, il sostegno finanziario e la attività di ricerca sono notoriamente al di sotto di quello che sarebbe necessario”. E’ questo il mesto scenario che descrive Cavaletti sulla ricerca scientifica in Italia nell’ambito delle malattie neuromuscolari. Queste patologie (tra cui distrofie muscolari, atrofie spinali, neuropatie periferiche, sclerosi laterale amiotrofica ecc.) sono svariate, alcune molto rare e altre decisamente frequenti.
Nel caso delle malattie meno frequenti il Piano Nazionale delle Malattie Rare 2013-2016, sottolinea una serie di ostacoli che la ricerca dovrebbe tentare di superare: “la scarsa numerosità dei pazienti, che richiede la promozione di studi collaborativi e la necessità di sviluppare disegni sperimentali clinici alternativi”, la limitata disponibilità di piattaforme tecnologiche, il basso investimento nell’innovazione e “i limiti posti dalla peculiarità clinica”.
In contrasto con questa situazione il PNMR aggiunge che la “ricerca, sia clinica che di base, è lo strumento di elezione per accrescere le conoscenze sulle malattie rare”. Su questo punto, concorda Cavaletti quando sottolinea la necessità di attrarre l’interesse della società verso la ricerca di questo tipo di patologie. E appunto, un altro degli obiettivi dell’Alleanza è “rendere visibili” le malattie neuromuscolari, come ci spiega lo stesso Cavaletti:
Sandra Pérez
